László Attila: azt sem tudjuk, hány ilyen beteg van
Romániának nincs a ritka betegségekre vonatkozó országos stratégiája, bár a szakemberek szerint szükség lenne erre. László Attila orvos, Kolozs megyei RMDSZ-szenátor szerint azonban nem annyira a stratégia a fontos, hanem az, hogy tudjuk, hány ilyen beteg van és azoknak melyek a szükségleteik. Ugyanis jelenleg több mint 7000 betegséget sorolnak ebbe a kategóriába.
– Fontosnak tartanám, hogy a szakemberek pontosabb adatokkal rendelkezzenek azzal kapcsolatosan, hány betegük van, és azoknak milyen szükségleteik vannak. Mivel ezeknek a betegeknek a kezelése roppant költséges, országok közti együttműködésre lenne szükség, ami nagymértékben megkönnyítené a gyógyszerek beszállítóival a tárgyalásokat, ezáltal pedig előnyösebb árakon juthatnánk ezekhez a gyógyszerekhez – nyilatkozta a Szabadságnak László Attila orvos, RMDSZ-es szenátor. – Sok ritka betegség esetében nem egyéni, hanem nemzetközi protokollumokról beszélünk, például a hemofília esetében. Nem tartom korrektnek, hogy ezeket a protokollumokat ne tartsák be. Nagyon sok esetben találkoztunk olyan helyzettel, hogy a beteg nem kapja meg a megfelelő gyógyszeradagot a megfelelő ütemezéssel – tette hozzá.
A szenátor szerint nagyon szigorú szabályozás van arra, hogy ha valaki felkerül a ritka betegek listájára, hogyan kapja meg a gyógyszereit, és milyen ellenőrző vizsgálatokra kell járnia. Ha kiderül, hogy a szakorvos hibázott, akkor neki kell állnia a betegre költött összeget. – Azért találkoztunk olyan helyzettel, hogy a beteg nem kapta meg a kezelést, vagy az intézmények nem rendelték meg a nyilvántartásukban szereplő betegeknek a gyógyszert, mert az nagyon költséges. Ilyen esetekben utóelszámolás van, azaz a költséget megelőlegezi az intézmény, hozzájut a gyógyszerhez, majd utána térítik meg – magyarázta László Attila.
A szakember elmondta: a ritka betegségek jegyzékéhez nagyjából az egyetemi központokban lehet hozzáférni, ott történik a betegek ellátása. Olyan kezdeményezésről is tudomása van, amely révén kiszélesítenék azok körét, akik kezdeményezhetik, összeállíthatják a dokumentációt, hogy felvegyék őket a ritka betegségek országos programjába, hogy ellátást kapjanak.
Nincs szolidaritás a térség országai között
– Ezeknek a betegeknek az ellátása borzalmasan költséges, főleg azért, mert nincs szolidaritás a térség országai között. Vannak olyan betegségek, amelyekből országonként 10–40 esetet jegyeznek. Ilyen körülmények között nagyon nehéz hatékony tárgyalásokat folytatni a gyógyszer beszállítójával. Fontosnak tartanám, hogy legyen együttműködés a kelet-európai országok között, vagy akár a balti államoktól egészen Görögországig, ami nagymértékben megkönnyítené a beszállítókkal a tárgyalásokat, mert előnyösebb árakat lehetne kialkudni – fejtette ki László Attila. Elmondta: lát némi együttműködést más országok között, de Romániának is jól jönne a partnerségre lépés. – Másfelől szép lassan közeledünk a szakadék széléhez, például ami a vérkészítményeket illeti. Előreláthatóan hatalmas hiány lesz ezekből a termékekből. Ami most a piacon található, azt a Covid előtti időszakban gyűjtött plazmából vagy vérből dolgozták fel két évvel ezelőtt. A Covid-járvány során összeomlott a vér- és a plazmabegyűjtés, ezért várható, hogy még nehezebben lehet beszerezni bizonyos betegségek esetében a gyógyszert, főleg az autoimmun betegségek esetében. Ezek a készítmények egyre drágábbak, és egyre kisebb mennyiségekben állnak rendelkezésre a világpiacon. Ezeknek a hiányát kezdjük érezni, és az elkövetkező időszakban a probléma egyre súlyosabb lesz. A szakembereknek rendet kell tenniük a saját házuk táján: azaz meg kell hozniuk a szakmai döntéseket, tisztázniuk kell, ki mivel foglalkozik, és be kell tartaniuk a nemzetközi protokollumot, amit jóváhagytak – összegzett László Attila orvos-szenátor.
Szükség lenne országos terv és stratégia kidolgozására, hogy a ritka betegségeket is minden országban prioritásként kezeljék. Nagyon fontos, hogy a nagyközönség megértse a ritka betegségek bonyolult jellegét és az integrált megközelítés fontosságát. A ritka betegségek sajátosságai, illetve a kevés páciens, a betegséggel kapcsolatos információhiány és a ritka betegségek nagy száma kihívást jelent a helyes és időbeli diagnosztizálásban. Ezért hosszú távon hatékony terv kidolgozására van szükség, amelyet a hatóságok és a szakemberek is támogatnak. Az országos terv elfogadása a szükséges információkhoz való könnyebb hozzáférést és a gyorsabb megoldás megtalálását is jelenti – hangzott el a Romániában nemrég megrendezett Share Experience 2022 találkozón.
Sokszor későn diagnosztizálnak
– A ritka betegségek országos tervét az Európai Unió 25 országában már elfogadták, hogy a ritka betegségben szenvedő páciensekhez integráltan közelítsünk. Ezek a tervek nem működhetnek önmagukban, integrálni kell az országos egészségügyi stratégiába, és finanszírozni is kell őket. Létrejött az egészségügyi minisztériumban egy munkacsoport, amely hetente tárgyal a ritka és a genetikai betetségek kapcsán, de ez csak az első lépés. Feltétlenül szükség lenne országos tervre, amelyet az országos egészségügyi stratégiába integrálnak. Szükség lenne genetikai szűrőprogramra, az újszülöttek vizsgálatának kiterjesztésére, mivel jelenleg csak három betegségre szűrik őket, szemben más országokkal, ahol az újszülötteket hét, nyolc, huszonegy vagy akár negyvennyolc betegség miatt tesztelik – nyilatkozta Dorica Dan, a Romániai Ritka Betegek Országos Szövetségének elnöke a Share Experience 2022 eseményen.
Ugyan Romániában nincs országos jegyzéke a ritka betegségekben szenvedőknek, a szakemberek úgy vélik, évente közel 25 ezer embert diagnosztizálnak ritka típusú daganatos betegséggel, és az országban egymillió ritka betegségben szenvedő ember él, viszont kilencven százalékukat egyáltalán nem vagy tévesen diagnosztizálták. Európában ritka betegségnek számít az, amelyik 2000 ember közül kevesebb mint egy személyt érint. A hétezer ritka betegségben 350 millió ember szenved szerte a világban. A páciensek több mint 40 százalékát legalább egyszer rosszul diagnosztizálják. Sokszor későn történik a kórmeghatározás is, és a kezeléshez szükséges adminisztratív lépések megtétele is nehézkes. A kezelés drága, a beteg életminősége romlik, társadalmilag elszigetelődik, vagy akár meg is bélyegzik. A szakemberek szerint nagyobb hangsúlyt kell fektetni a magzatok vizságlatára, a korai diagnosztizálásra, az orvosok tájékoztatására és természetesen az ilyen betegségek kezelésének finanszírozására. Ugyanakkor létre kellene hozni a ritka betegségekben szenvedő páciensek jegyzékét, és növelni kellene az ezekkel foglalkozó központok számát stb.
Európai tervre van szükség
– Ha egy ország nem rendelkezik országos stratégiával, azt jelenti, hogy nem tekint közegészségügyi és emberjogi problémaként a ritka betegségekre. Minden páciensnek jogában áll megfelelő kezelést és gondozást kapni. Európai tervre van szükség, hiszen egyetlen ország sem lehet egyedül sikeres. A szakemberek feladata az lenne, hogy közös nevezőre jussanak és kidolgozzák a jó gyakorlatot. Az Európai Bizottságnak üzenetet kell megfogalmaznia, hogy az országok megtalálják a szükséges finanszírozást. A terveknek specifikus, könnyen elérhető és mérhető megoldásokat kellene tartalmazniuk – nyilatkozta Victoria Hedley, a Newcastle Egyetem ritka betegségekre vonatkozó politikákra szakosodott oktatója a Share Experience 2022 elnevezésű eseményen. Év végéig további találkozókat szerveznnek az európai országok stratégiáinak összehangolása érdekében.
A ritka betegségek 80 százaléka genetikai eredetű, míg mások (baktérium vagy vírus által okozott) fertőzéseknek, illetve allergiáknak, környezeti okoknak tudhatóak be vagy degeneratív és proliferáló jellegűek.
